Verenigde Staten
19 september 2026 is de streefdatum voor een FDA-besluit. Een positieve beslissing geldt voor de Verenigde Staten en is geen Europese goedkeuring.
Missie, visie en werkwijze
Onze missie
Kinderen met Sanfilippo helpen en gezinnen perspectief geven, met fondsenwerving die zorgvuldig, uitlegbaar en controleerbaar is.
Missie
Hulp die past binnen doelstelling en beleid
Stichting Sanfilippo Fonds werft middelen om kinderen met het Sanfilippo-syndroom in ruime zin te helpen en te steunen.
Het actuele beleidsplan legt de eerste nadruk op het mede financieren van behandelingen die gericht zijn op genezing of het afremmen van achteruitgang. Het bredere donatiepakket benoemt daarnaast onderzoek, bekendheid, samenwerking en passende ondersteuning als samenhangende impactgebieden.
Concrete bestedingen mogen alleen plaatsvinden wanneer zij passen binnen de statuten, het actuele beleidsplan en een vastgelegd bestuursbesluit.
Visie
Een toekomst waarin een diagnose Sanfilippo niet langer betekent dat ouders machteloos moeten toezien hoe hun kind steeds meer vaardigheden verliest.
De kern in één zin
Uw bijdrage helpt Stichting Sanfilippo Fonds om behandeling, kennis, bekendheid en steun rond Sanfilippo zorgvuldig en doelgericht mogelijk te maken.
Waarom nu al inzamelen?
Wachten kan betekenen dat kostbare tijd verloren gaat
Goedkeuring, beschikbaarheid, medische geschiktheid, prijs en vergoeding zijn nog onzeker. Toch wil het fonds niet pas beginnen wanneer een behandeling beschikbaar komt.
UX111 staat niet aan het begin van een laboratoriumtraject. De wetenschappelijke ontwikkeling beslaat ongeveer twintig jaar, het klinische programma loopt sinds 2016 en de aanvraag wordt nu door de FDA beoordeeld.
De stichting wil klaarstaan wanneer een behandeling wordt goedgekeurd, een kind volgens gespecialiseerde artsen in aanmerking komt en vergoeding geheel of gedeeltelijk ontbreekt.
Bij een progressieve ziekte kunnen vaardigheden in de tussentijd verloren gaan. Daarom telt niet alleen iedere gift, maar ook iedere maand.
Lees de actuele status van UX111Waarom niet wachten op Nederland?
Amerikaanse goedkeuring betekent nog geen Nederlandse toegang
Er is op dit moment geen reguliere vergoeding voor UX111 vanuit het Nederlandse basispakket. De behandeling is nog experimenteel, heeft nog geen Europese markttoelating en er is nog geen Nederlandse prijs- of vergoedingsbeslissing.
Europa
Voor gentherapie is een afzonderlijke centrale Europese procedure via EMA en de Europese Commissie nodig. Een openbare Europese beslisdatum voor UX111 is nog niet bekend.
Nederland
Na Europese toelating volgen nationale besluiten over prijs en vergoeding. Een zeer duur ziekenhuisgeneesmiddel kan tijdelijk buiten het basispakket blijven tijdens beoordeling en prijsonderhandeling.
Planningsscenario: ongeveer drie tot vijf jaar
Het fonds houdt er voor zijn voorbereiding rekening mee dat het na een mogelijke Amerikaanse goedkeuring nog ongeveer drie tot vijf jaar kan duren voordat UX111 eventueel regulier beschikbaar en vergoed is in Nederland. Dit is geen officiële doorlooptijd of garantie: het kan korter duren, langer duren of uiteindelijk niet tot Nederlandse vergoeding komen.
Waarom vergoeding niet automatisch volgt
Beoogde impact
Vier gebieden die elkaar versterken
Behandeling en zorg
Bijdragen aan passende behandelmogelijkheden en zorg die anders moeilijk bereikbaar kunnen zijn.
Onderzoek en kennis
Initiatieven ondersteunen die kennisopbouw, behandeling of betere zorg kunnen bevorderen.
Bekendheid
Sanfilippo zichtbaar maken bij publiek, professionals en mogelijke partners zonder de ziekte te versimpelen.
Kinderen en gezinnen
Erkenning, informatie, verbinding en passende steun mogelijk maken binnen de doelstelling van de stichting.
Hoe besluiten tot stand komen
Zorgvuldig van gift naar besteding
1
Fondsen werven
Via donaties, periodieke giften, acties en, wanneer aan de orde, legaten en nalatenschappen.
2
Doel en criteria vastleggen
Het bestuur beschrijft vooraf welke aanvraag of besteding past binnen doelstelling, beleid en beschikbare middelen.
3
Bestuurlijk besluiten
Het bestuur bepaalt zelfstandig aan wie, voor welk doel en tot welk bedrag een bijdrage wordt toegekend.
4
Betalen en verantwoorden
Bijdragen voor behandeling worden in beginsel rechtstreeks aan de uitvoerende instelling betaald. Financiën worden jaarlijks verantwoord.
Eén verhaal, twee rollen
Stichting Muk en Stichting Sanfilippo Fonds
Stichting Muk vertelt het persoonlijke verhaal rond Muk en brengt mensen vanuit dat verhaal in beweging. Stichting Sanfilippo Fonds is de zelfstandige ANBI-route voor giften die binnen haar eigen statuten, beleid, bestuur en administratie worden ontvangen en besteed.
Belangrijk voor alle communicatie
Bankrekeningen, doelstellingen en fiscale status mogen niet door elkaar worden gebruikt. Een gift is alleen een gift aan de ANBI wanneer deze juridisch en administratief door Stichting Sanfilippo Fonds wordt ontvangen.
Een bijdrage die bij u past
Eenmalig, structureel, via een actie of als partner. De website legt de mogelijkheden en fiscale voorwaarden helder naast elkaar.